Cholesterol niższy o połowę rok po jednym wlewie

Co się stało. Podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego przedstawiono roczne wyniki badania I fazy preparatu CTX310 — terapii opartej na CRISPR-Cas9, podawanej jednorazowym wlewem dożylnym i wyłączającej gen ANGPTL3. U piętnastu uczestników, w grupie z najwyższą dawką, po dwunastu miesiącach cholesterol LDL był niższy o 52,5%, a trójglicerydy o 47,8%. Nie odnotowano poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią. Wyniki opublikowano równolegle w New England Journal of Medicine; badanie prowadzono z udziałem Cleveland Clinic, sponsorem jest CRISPR Therapeutics.

Dlaczego to ma znaczenie. To edycja prowadzona wewnątrz ciała, a nie na komórkach wyjętych i podanych z powrotem. Różnica nie jest techniczna, tylko praktyczna: podejście ex vivo wymaga hospitalizacji i przygotowania szpiku, więc nadaje się do nielicznych chorób. Wlew dożylny jest procedurą, którą da się pomyśleć na dużą skalę.

Druga różnica dotyczy trwałości. Dotychczasowe obniżanie lipidów wymaga leków przyjmowanych stale — statyn, a przy oporności także przeciwciał podawanych co kilka tygodni. Tutaj efekt utrzymał się rok bez żadnej kolejnej dawki, bo zmieniona została instrukcja w komórkach wątroby, a nie zablokowane białko, które organizm wciąż produkuje.

Czego jeszcze nie wiadomo. Badanie mierzyło stężenia we krwi, nie zdarzenia sercowe. Piętnaście osób to za mało, by cokolwiek powiedzieć o zawałach czy zgonach — a to jest pytanie, na które ostatecznie trzeba odpowiedzieć, bo pacjentowi nie zależy na wyniku laboratoryjnym, tylko na tym, żeby nie trafić na oddział. Nie wiadomo też, jak często dochodzi do cięć w niezamierzonych miejscach genomu. Obserwacja bezpieczeństwa zaplanowana jest na piętnaście lat i dopiero się zaczęła — a przy zmianie nieodwracalnej to nie jest nadmierna ostrożność.